De exclusiviteit in de Verenigde Staten pakte volgens De Vries beter uit dan gedacht. ,,Wij hadden onze vooruitzichten gebaseerd op een alleenrecht van zeven jaar. De extra vijf jaar zijn toegekend vanwege de innovatieve aspecten van het medicijn.’’

Pharming wil nu zorgen dat de Nederlandse patiënten net zo gemakkelijk toegang krijgen tot medicijnen als Amerikaanse. Daarvoor is Pharming de samenwerking aangegaan met Eurocept.

,,Dit bedrijf heeft een landelijk netwerk van getrainde verpleegkundigen en zorgt ervoor dat patiënten binnen een uur na een aanval thuis geholpen worden.’’ Deze zorgtaak wordt vergoed door Pharming. ,,Iedereen heeft recht op de beste zorg en hier dragen we op deze manier ons steentje aan bij.’’

Pharming werkt bovendien samen met de internationale patiëntenorganisatie voor erfelijk angio-oedeem (HAEi). ,,Deze organisaties regelen voor ons de formaliteiten in landen waar het geneesmiddel nog niet beschikbaar is.’’

Zwellingen

Ruconest is een medicijn tegen dat erfelijk angio-oedeem. Patiënten krijgen zonder enige aanleiding last van uitgebreide vochtophopingen. Deze zwellingen ontstaan door lekkage van de bloedvaatjes en ontstaan op de huid maar ook rondom de slijmvliezen. Wanneer zo’n zwelling zich in de luchtpijp voordoet, kan een aanval dodelijk zijn.

In Amerika staat Ruconest geregistreerd als medicatie voor een zeldzame ziekte en in Europa niet. Dat maakt het alleenrecht voor Pharming in de VS mogelijk. ,,Bovendien is de markt in Europa anders geregeld dan in Amerika’’, legt de Vries uit. ,,In Amerika willen ze graag bloedmedicatie vervangen door recombinantmedicatie omdat het veiliger is en in Europa nog niet.’’

Konijnen

En Ruconest is zo’n recombinantmedicatie. ,,Voor de productie brengen we een stukje menselijk DNA in het genetisch materiaal van konijnen.’’ Door het menselijke DNA produceren de knaagdieren het geneesmiddel in de melk. ,,Daarom moeten patiënten die allergisch zijn voor konijnen het middel niet zonder voorafgaande test gebruiken.’’

Op de vraag hoe de toekomst er voor het bedrijf uitziet, antwoord de directeur positief. Niet alleen vanwege Ruconest, maar ook omdat het bedrijf twee andere medicijnen aan het ontwikkelen is volgens dezelfde techniek; tegen de zeldzame spierziekte Pompe en de stofwisselingsziekte Fabry. En de eerste keer is het moeilijkst, stelt De Vries. ,,We weten nu wat voor obstakels er zijn.’’