Premium

ATMP’s, een nieuw type medicijnen, vindt maar moeilijk de weg naar de medische praktijk

ATMP’s, een nieuw type medicijnen, vindt maar moeilijk de weg naar de medische praktijk
De bouw van het nieuwe hoofdkantoor van het Europese Geneesmiddelen Agentschap (EMA) aan de Zuidas in Amsterdam vordert gestaag.
© Foto ANP

Een hele nieuwe klasse geneesmiddelen, de zogeheten ATMP’s, ligt ongebruikt in laboratoria omdat de makers niet goed weten hoe ze daarvan een kant-en-klaar product kunnen maken. Het gaat om potentiële therapieën tegen onder meer leukemie en huidkanker, auto-immuunziekten, oogaandoeningen en middelen tegen slijtage in het kniegewricht. Pauline Meij van het LUMC raadt artsen, gezondheidswetenschappers, ziekenhuisapothekers en andere onderzoekers aan om deze geavanceerde therapieën sneller voor te leggen aan het Europese Geneesmiddelen Agentschap (EMA).

De blijdschap was groot toen het lot in november 2017 Amsterdam aanwees als nieuwe vestigingsplaats voor het Europese Geneesmiddelen Agentschap. In een reactie in het Leidsch Dagblad zei oud-rector magnificus Douwe Breimer, die zich sterk voor de komst van het EMA naar Nederland (en naar Leiden) had ingezet, dat de geneesmiddelenmakers op het Bio Science Park hier enorm van zouden profiteren.

Alleen - hoe? Op verzoek van de universiteitenvereniging League of European Research Universities (LERU) schreef hoofd producties voor ATMP Pauline Meij van het LUMC een ’briefing paper’. Het rapport, dat de saaie naam ’Advanced Therapy Medicinal Products’ draagt, is bedoeld als wegwijzer om onderzoekers, universiteitsbestuurders, fondsenwervers, patiëntenorganisaties en (Europese) politici te helpen om de kansen die samenwerking met het EMA biedt, uit te buiten.

Geavanceerd

Het rapport van Meij draait om de ATMP’s. Ze verschillen onderling sterk van elkaar, maar ze hebben gemeen dat ze werken tegen zeldzame, ernstige en chronische ziekten waarvan is gebleken dat ze met de bestaande therapieën niet goed behandelbaar zijn. Hoe, is haar vraag, krijgen we die bij de patiënten? Moet de farmaceutische industrie ze altijd maken, of mogen de ziekenhuizen dat ook zelf doen? En hoe kan het EMA de academische onderzoekers, apothekers en farmaceuten daarbij behulpzaam zijn?

Meij raadt medicijnontwikkelaars in de academische ziekenhuizen aan om doelgericht te werk te gaan. Bij aanvang van een project moeten ze een team opstellen waar iedereen in zit die bij het nieuwe medicijn te maken kan zijn. Het gaat om heel wat mensen: universiteitsbestuurders, patiëntorganisaties, fondsenwervers, farmaceuten, klinisch onderzoekers en juristen die gespecialiseerd zijn in het octrooirecht - om maar een paar van de betrokkenen te noemen.

Doelgericht te werk gaan, dat lijkt logisch, maar zo gaat het nu toch niet altijd. Onderzoekers zijn gewend om stap voor stap te werken. ,,Ze hebben vaak geen concreet idee hoe ze het product uiteindelijk bij de patiënt willen krijgen’’, zegt Meij in een telefonische toelichting. ,,Daardoor wordt het niet altijd op de juiste manier ontwikkeld, waardoor het minder interessant is voor de farmaceutische bedrijven.’’

Ook de toezichthouders, zoals het EMA, moeten zo snel mogelijk bij een nieuw project worden betrokken. Zij bepalen immers onder welke voorwaarden medicijnen aan patiënten gegeven mogen worden.

Meij acht het niet altijd nodig om meteen naar het EMA te stappen. ,,Een advies van de EMA kost tussen de 43.700 en 87.600 euro. Dat komt mogelijk omdat de toezichthouders veel tijd in het beantwoorden van vragen en het geven van advies steken. Ze lezen alle documenten, zijn heel kritisch en ze gaan niet over één nacht ijs.’’

Soms kan het verstandiger zijn om eerst advies te vragen aan het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen in Utrecht. ,,Hun adviezen zijn niet al te duur en kunnen onderzoekers helpen om een farmaceutische stof beter en efficiënter te ontwikkelen en er zo sneller een succesvolle, toepasbare toepassing van te maken.’’

Nu het EMA is gevestigd in Amsterdam, bestaat de kans dat de farmaceutische industrie op het Europese vasteland de Britse voorbijgaat. ,,Wie weet’’, zegt Meij. ,,Het zou mooi zijn voor Nederland en de Europese Unie.’’ Maar, voegt ze daaraan toe, ,,we moeten vooral met het Verenigd Koninkrijk blijven samenwerken.’’ Dat kan ook wel, want al zitten de universiteiten van Edinburgh, Oxford, Cambridge en het Imperial College London na de Brexit misschien niet meer op de eerste rij, ze blijven de lid van de LERU.

Oninteressant

Zelfs als de academische ziekenhuizen erin slagen om de farmaceutische bedrijven te voorzien van kant-en-klare ATMP’s, zullen ze niet allemaal bij de apothekers in de schappen komen te liggen. Sommige bedienen maar enkele tientallen patiënten. Ze zijn daardoor commercieel totaal oninteressant. In dat geval, vindt Meij, moeten ze zonder marktvergunning gebruikt kunnen worden. Ziekenhuisapotheken moeten meer mogelijkheden krijgen dan nu om die middelen zelf voor hun patiënten te bereiden.

Meer nieuws uit Leiden

Ombudsman

Ombudsmannen Durk Geertsma & Ed Brouwer springen in de bres voor de consument.