„Vandaag is een droeve dag voor iedereen die betrokken is bij dit programma”, laat ProQR-oprichter en CEO Daniël de Boer tijdens een analistenbijeenkomst weten. „Deze resultaten zijn onverwacht en teleurstellend, vooral voor patiënten met deze aandoening.” Hij benadrukt dat het bedrijf doorgaat met onderzoek, maar de boodschap komt vrijdag niet door bij de beleggers in zijn aan de Amerikaanse Nasdaq genoteerde bedrijf. De koers van het aandeel stort met meer dan driekwart in. Donderdag was ProQR bijna vierhonderd miljoen euro waard, vrijdag was dat nog geen negentig miljoen euro.

ProQR bestaat sinds 2012 en werkte de afgelopen jaren vanuit Leiden en het Amerikaanse Cambridge vooral aan een therapie met de naam Sepofarsen. Het zou patiënten moeten helpen die aan LCA10 lijden - een zeldzame degeneratieve oogziekte die tot blindheid leidt. Maar de tweede- en derde fase klinische studie naar de werkzaamheid wijst nu uit dat patiënten er niet door worden geholpen. De ontwikkeling van het medicijn is daarmee zeer waarschijnlijk mislukt.

Dat is een zware dreun, ook al omdat een soortgelijke therapie van concurrent Spark enkele jaren geleden wél resultaten opleverde. Spark werd in 2019 gekocht door de Zwitserse pharmagigant Roche voor vier miljard euro. Sepofarsen beloofde een verbetering van die therapie te zijn, vooral omdat deze betaalbaarder zou worden.

Overigens betekent deze mislukking niet het einde van het aan de Zernikedreef in het Bio Science Park gevestigde bedrijf. ProQR heeft nog ongeveer tweehonderd miljoen euro in kas, volgens De Boer genoeg om tot medio 2024 door te gaan voordat hij opnieuw geld moet ophalen bij investeerders: „We gaan nu eerst grondig uitzoeken wat er is gebeurd bij deze studie. Daarna zullen we doorgaan met het ontwikkelen van onze andere therapieën.” ProQR werkt aan behandelingen voor nog drie andere oogziektes. Die wil het, samen met zijn RNA-bewerkingsplatform in de komende jaren verder ontwikkelen.